O Globo
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) impôs restrições para o uso compassivo da polilaminina, substância desenvolvida para o tratamento de lesões na medula espinhal ainda em fase de testes clínicos. De acordo com a agência, a medida foi adotada após o registro de nove mortes nessa modalidade de uso.
Na alteração, a Anvisa prevê que para ter acesso ao uso compassivo, os pacientes deverão preencher os mesmos critérios definidos para inclusão no estudo clínico autorizado pela agência, ou seja, apenas pessoas com lesões agudas, de até 72 horas e entre as vértebras T2 e T10 poderão receber o medicamento. Anteriormente, não havia essa necessidade. O uso compassivo é um mecanismo em que a agência sanitária brasileira pode autorizar o uso de um remédio novo que seja promissor, mas que ainda esteja em desenvolvimento, por pacientes com doenças graves e potencialmente fatais que não tenham alternativas melhores e não possam ser incluídos nos testes clínicos. Embora seja um cenário permitido no país, os casos não podem ser usados para atestar segurança ou eficácia de um medicamento. Em nota, a agência explica que as autorizações de uso compassivo fora do desenho da pesquisa "foram realizadas ainda no contexto anterior à aprovação do estudo clínico pela Anvisa" ou por cumprimento de decisões judiciais. A Anvisa informa também que entre janeiro e março de 2026, a Cristália - farmacêutica responsável por fornecer o medicamento aos pacientes em uso compassivo e pela realização dos testes clínicos - notificou cinco óbitos de pacientes que receberam a polilaminina fora dos critérios estabelecidos para o estudo. Após esse período, foram notificadas mais quatro mortes, totalizando nove óbitos em um total de 119 aplicações em uso compassivo.
Embora os pacientes que fazem uso compassivo do medicamento não sejam acompanhados pela farmacêutica nem por pesquisadores, a Cristália afirma que as mortes não estão relacionadas ao uso do medicamento. "As investigações das causas [das mortes] foram realizadas por nossa equipe de farmacovigilância e demonstraram que nenhum deles teve relação com o uso da Polilaminina", diz a empresa em comunicado.
Ainda de acordo com a Anvisa, houve um aumento expressivo no número de pedidos para a inclusão de pacientes no programa de uso compassivo, o que foi algo inédito para a agência. Normalmente, o uso de produto ainda em investigação em um grande número de pacientes ocorre apenas em programas de acesso expandido. Neste caso, o produto precisa estar pelo menos na fase 3 de estudos clínicos, que é a última etapa exigida pelas agências reguladoras antes da aprovação.
A polilaminina, entretanto, ainda está na primeira fase de estudos, que tem como objetivo avaliar a segurança do composto. Além disso, até o momento, nenhum paciente recebeu o medicamento dentro do protocolo do estudo. De acordo com a Cristália, ainda não foi possível recrutar nenhum paciente que se enquadre nos critérios para a cirurgia.
"Até o momento não conseguimos recrutar nenhum paciente que se enquadre nos critérios para a cirurgia. Estamos aguardando que um paciente preencha os critérios para ser incluído na etapa experimental do estudo", diz a farmacêutica, em comunicado.
Pesquisadora critica Em vídeo publicado nas redes sociais, a pesquisadora Tatiana Sampaio, responsável pelos desenvolvimento da polilaminina, critica a dificuldade de acesso a essa modalidade de uso imposta pela Anvisa. Ela afirma que o uso compassivo é um direito garantido por lei e que as restrições contrariam esse direito.
No vídeo, Sampaio defende que a polilaminina seja liberada para pessoas com lesão completa em qualquer altura da medula, inclusive no pescoço, o que inclui os tetraplégicos. Além disso, segundo ela, até abril, pacientes com lesão de até três meses conseguiam a autorização para o uso compassivo na agência.
Em nota, a Anvisa explicou que o uso compassivo ainda nas fases iniciais de desenvolvimento clínico do produto é permitido no Brasil, no entanto, cabe à agência avaliar cada pedido individualmente em relação ao benefício-risco. A agência também afirma que "até o momento, o laboratório Cristália não apresentou evidências científicas, mesmo que preliminares, para o uso compassivo fora das condições já autorizadas (lesões agudas, de até 72 horas e entre as vértebras T2 e T10). Também não foi protocolado pedido para avaliação do produto em pacientes com lesões medulares cervicais". Em setembro, a agência realizou um painel técnico, com participação de representantes do Conselho Federal de Medicina, além de neurologistas e neurocirurgiões de renome nacional e internacional. A Anvisa informou que os especialistas foram "unânimes ao não recomendar a ampliação do uso compassivo do produto experimental diante desse cenário, além de ressaltar preocupações com os óbitos ocorridos até o momento, com a via de administração do produto e com a sua segurança". O que é A polilaminina é uma substância desenvolvida em laboratório a partir da laminina, uma proteína encontrada naturalmente no organismo humano, e vem sendo pesquisada há mais de duas décadas pela UFRJ. Entre suas funções, está a regeneração dos axônios, estruturas dos neurônios que são danificadas quando ocorre uma lesão na medula espinhal, afetando a comunicação entre o cérebro e os músculos. Atualmente, o produto é extraído da placenta de parturientes saudáveis e produzido em uma das plantas de Biotecnologia instaladas no Complexo Industrial do Cristália, em Itapira.
