A farmacêutica Novartis suspendeu temporariamente os testes de uma terapia celular experimental para doenças autoimunes após a morte de três pacientes.
A empresa interrompeu o recrutamento e o tratamento de pacientes em ensaios clínicos de doenças autoimunes com rapcabtagene autoleucel, conhecido como rap-cel ou YTB323, enquanto analisa os eventos adversos relacionados à segurança, informou a empresa em um comunicado na terça-feira, confirmando notícias veiculadas pela mídia.
A empresa suíça havia anteriormente promovido o medicamento como tendo o potencial de reverter doenças autoimunes, embora analistas tenham se mostrado cautelosos quanto à sua receita potencial, prevendo apenas US$ 648 milhões (cerca de R$ 3 bilhões) anuais em 2032, de acordo com uma pesquisa da Bloomberg.
Se a Novartis abandonar o medicamento para doenças autoimunes, isso poderá impactar a percepção geral sobre o uso desse tipo de tratamento para doenças do sistema imunológico.
As mortes não afetaram as ações da Novartis, que dispararam depois que a empresa anunciou separadamente o sucesso de seu medicamento experimental para esclerose múltipla em dois ensaios clínicos de fase final.
Suas ações subiram até 5,6% em Zurique, o maior ganho em mais de 18 meses.
Com a terapia celular experimental, a Novartis afirmou que os pacientes apresentaram reações graves envolvendo uma condição conhecida como síndrome hemofagocítica associada a células efetoras imunes (IEC-HS).
A empresa disse que a condição é um efeito colateral conhecido das terapias com células CAR-T e pode causar complicações com risco de vida.
A Bristol Myers Squibb afirmou ter suspendido testes semelhantes de seu tratamento com células CAR-T para doenças autoimunes, chamado zola-cel, "por excesso de cautela".
A potência da terapia CAR-T foi o que a tornou atraente como forma de reprogramar o sistema imunológico, mas as mortes ocorridas no caso da Novartis levantam a questão de se uma terapia cujos riscos são aceitáveis em cânceres letais pode atender ao padrão de segurança muito mais elevado exigido em doenças autoimunes crônicas.
A Novartis afirmou que está analisando os eventos com comitês independentes e compartilhando informações com as autoridades de saúde.
A empresa disse que buscará maneiras de aprimorar o monitoramento e identificar e gerenciar efeitos colaterais precocemente.
Os ensaios clínicos do rap-cel em pacientes com câncer não foram afetados pela pausa, afirmou a empresa.
No tratamento do câncer, as terapias CAR-T geralmente são aprovadas para pacientes que não responderam a terapias anteriores e que, de outra forma, poderiam morrer.
O cálculo entre benefício e risco pode ser diferente para doenças autoimunes que têm baixa probabilidade de levar à morte do paciente.
A Bristol afirmou que a pausa é uma medida voluntária e foi iniciada após a observação de eventos inflamatórios transitórios e reversíveis durante o monitoramento de rotina do estudo, disse um porta-voz da empresa.
“Estamos focados em concluir nossa avaliação e retomar as matrículas o mais rápido possível”, disse o porta-voz.
O revés não significa necessariamente o fim do programa da Bristol.
No entanto, a situação pode complicar seus esforços para transformar sua experiência em tratamentos de câncer com células CAR-T em uma nova área de atuação em doenças autoimunes, onde a empresa já começou a avançar com o zola-cel para estudos em estágios mais avançados.
As terapias da Novartis e da Bristol funcionam de maneira semelhante.
A terapia CAR-T tem sido usada para tratar diversos tipos de câncer.
Embora as farmacêuticas estejam investigando se ela pode tratar algumas doenças autoimunes, as terapias CAR-T ainda não foram aprovadas para essas doenças.
Na terça-feira, a Novartis também destacou o sucesso de seu comprimido experimental para esclerose múltipla em dois ensaios clínicos de fase final, o que pode aumentar suas chances de se tornar um novo tratamento oral para a doença neurológica crônica.
Os ensaios clínicos demonstraram que os pacientes tratados com remibrutinibe apresentaram menos recidivas e lesões cerebrais do que aqueles que receberam teriflunomida, sem sinais de toxicidade hepática, segundo a Novartis.
O comprimido pode oferecer à farmacêutica um novo tratamento oral para esclerose múltipla e uma continuação do seu sucesso de vendas, o Kesimpta.
O resultado também reforça a viabilidade dos inibidores de BTK, uma classe de medicamentos desenvolvida para atenuar a atividade imunológica prejudicial na doença, após medicamentos similares da Sanofi SA e da Merck KGaA não terem superado a teriflunomida em relação às taxas de recidiva em ensaios clínicos de fase final.
O medicamento pode aumentar a concorrência para a Roche.
A esclerose múltipla, ou EM, é uma doença autoimune crônica que afeta o cérebro e a medula espinhal, provocando efeitos físicos, mentais e emocionais imprevisíveis.
Estima-se que 2,9 milhões de pessoas no mundo tenham EM, segundo a Associação Nacional de Esclerose Múltipla dos Estados Unidos.