Estados Unidos aprovam primeira terapia gênica para forma rara de perda auditiva
As autoridades de saúde dos Estados Unidos aprovaram nesta quinta-feira uma terapia gênica pioneira para tratar uma forma rara e hereditária de perda auditiva. Entre dois e três em cada 1.000 crianças nos Estados Unidos nascem com deficiência auditiva, e estima-se que mais da metade dos casos de perda auditiva precoce sejam causados ​​por mutações genéticas.
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Desenvolvido pela empresa de biotecnologia americana Regeneron, o tratamento, conhecido como Otarmeni, tem como alvo uma forma rara de perda auditiva que afeta cerca de 50 recém-nascidos por ano nos Estados Unidos.
Estará disponÃvel para crianças e adultos com perda auditiva severa a profunda causada por certas mutações no gene OTOF, que codifica uma proteÃna essencial para a transmissão de sinais auditivos do ouvido interno para o cérebro.
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Embora essas terapias sejam normalmente muito caras, principalmente nos Estados Unidos, onde podem custar vários milhões de dólares por paciente, a Regeneron afirmou que pretende oferecer o tratamento gratuitamente a pacientes elegÃveis nos EUA. Administrado com uma única injeção no ouvido por um cirurgião, o tratamento foi aclamado como revolucionário pelos pais das crianças afetadas.
"É absolutamente incrÃvel", disse uma entusiasmada Sierra Smith, a jovem mãe de Travis, um bebê que recebeu o tratamento.
Após "essa cirurgia incrÃvel, ele consegue ouvir música e adora. Ele adora dançar e adora instrumentos", disse Smith durante um evento na Casa Branca para celebrar um acordo entre a empresa farmacêutica e o governo sobre o preço de seus outros tratamentos. No ensaio clÃnico, que avaliou 20 pacientes pediátricos entre 10 meses e 16 anos de idade, pelo menos 80% apresentaram uma melhora significativa na audição em poucos meses.
A rápida aprovação do tratamento pela Food and Drug Administration (FDA) "marca o inÃcio de uma nova era no tratamento de formas genéticas de perda auditiva, na qual agora é possÃvel restaurar a audição natural 24 horas por dia, 7 dias por semana", disse Eliot Shearer, médico envolvido nos ensaios clÃnicos.