Entenda qual é o medicamento experimental que Lito Sousa será o primeiro a testar contra doença rara

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou nesta sexta-feira (4), a importação excepcional de um medicamento experimental para o influenciador Lito Sousa, diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ), enfermidade rara, rápida e sem cura conhecida. A substância, chamada ALN-6457, é desenvolvida pela farmacêutica americana Regeneron Pharmaceuticals e ainda não foi testada formalmente em seres humanos para o tratamento da doença priônica. Sem registro comercial ou representante legal no Brasil, o produto teve de ser liberado por um rito excepcional. O pedido foi apresentado pelo Hospital Israelita Albert Einstein, responsável pelo acompanhamento de Lito, após o influenciador ser aceito em um programa de uso compassivo — mecanismo que permite a pacientes sem alternativas terapêuticas o acesso a tratamentos ainda experimentais. — O impossível está virando realidade! Estamos prontos para receber o tratamento! Expectativa de chegar no Brasil em 7/9 dias — afirmou Mila Seidl, esposa de Lito, em publicação no Instagram. Segundo a Anvisa, a autorização levou em consideração a evolução rápida e irreversível da doença, além da ausência de um patrocinador ou representante responsável pela substância no país. Ainda não há informações sobre como o tratamento será realizado. O que é a doença de Creutzfeldt-Jakob? A DCJ é uma doença priônica provocada pela alteração anormal de uma proteína chamada príon, que se acumula no cérebro e provoca a destruição progressiva dos neurônios. O processo deixa no tecido cerebral um aspecto semelhante a uma esponja e não há, até hoje, tratamento capaz de interromper ou reverter a evolução da enfermidade. — As partículas proteicas entram dentro do neurônio, intoxicam o neurônio, e vão tendo um comportamento absolutamente destrutivo e tóxico na célula — explicou o neurologista José Bauab. Dados do Ministério da Saúde mostram que o Brasil registrou 547 casos confirmados entre 2005 e 2021. A literatura adotada pelo órgão indica que cerca de 90% dos pacientes morrem entre seis meses e um ano após o início dos sintomas, com sobrevida média de aproximadamente cinco meses.